美國近日出臺第一部直接監(jiān)管CRISPR的法律，對消費者自行購買使用相關工具包的行為喊停。

到2025年，全球基因編輯市場將達到81億美元。近期，美國加利福尼亞州出臺了一項針對CRISPR基因編輯技術的法案，該法案禁止在加利福尼亞州銷售基因編輯工具包，除非賣家在顯著位置警告消費者不要將工具包用在自己身上。

這是美國第一部直接監(jiān)管CRISPR的法律。法案規(guī)定，除非聯(lián)邦法律允許，否則任何人不得在加利福尼亞州銷售基因編輯工具包，除非賣方在其網(wǎng)站顯眼位置及工具包外包裝上貼上清晰可見的標簽，指出該工具包不能用于自我使用。這項法案將在2020年1月正式實施。

生物黑客自行使用帶來安全隱患

“個人的使用，無論是研究還是應用，都會由于缺乏專家提醒、規(guī)范和監(jiān)督，容易受制于個人自制力、社會責任心、操作水平和認識上的限制，而難免誤入歧途，出現(xiàn)無法預期的后果。”中科院遺傳與發(fā)育研究所生物學研究中心高級工程師姜韜告訴科技日報記者。

2017年，美國食品與藥物管理局(FDA)表示，以自我使用為目的而銷售基因治療產(chǎn)品是違法的，因為它們尚未獲得批準。CRISPR技術的使用也受到了歐盟的監(jiān)管。

加利福尼亞州的CRISPR法案就主要針對業(yè)余愛好者將CRISPR技術使用在自己身上的行為。法案提到，當前市面上有一些在售的材料可供試驗CRISPR技術，且以“自我使用”為名銷售。這種現(xiàn)象使人們對消費者安全、公共衛(wèi)生以及業(yè)余人士會使用CRISPR技術創(chuàng)造出什么而感到擔憂。法案稱其意圖是在不扼殺創(chuàng)新的情況下，確保消費者和公眾的安全。

據(jù)《麻省理工科技評論》報道，加利福尼亞州出臺這項法案有一個具體原因。這項法案直接針對一位叫做約西亞·扎伊納的加利福尼亞州居民，他同時也是一個生物黑客。

2017年，扎伊納拍攝并在網(wǎng)絡上傳了自行將CRISPR注射到手臂上的場景，并因此聲名狼藉。他對《麻省理工科技評論》表示，他確實在通過網(wǎng)絡銷售一種針對人類基因的CRISPR產(chǎn)品，該產(chǎn)品可以編碼一種叫做肌抑素的蛋白質(zhì)基因，用CRISPR去除這個基因可以使肌肉變得強壯。

必備環(huán)節(jié)的操作要求個人無法做到

“基因編輯工具盒主要有兩個成分，第一個是可以切斷雙鏈DNA，也就是基因的化學載體的蛋白質(zhì)酶分子Cas9，第二個是用來引導Cas9在DNA上準確切割位點的一段sgRNA序列。”姜韜說。

我國數(shù)個生物技術公司已在出售其仿制品。“這個試劑盒相對便宜，一次基因改造操作消耗這個試劑盒的成本在100元上下，具有大學本科生物學或醫(yī)學背景訓練的人基本可以操作。”姜韜表示。

但扎伊納直接往自己身上注射基因組編輯試劑盒成分的DIY做法缺乏基本的科學規(guī)范性。姜韜認為，這是亂來，當然也基本不可能帶來什么有效的基因編輯結(jié)果，倒是有創(chuàng)口發(fā)炎的風險，完全不是科學的做法。

姜韜介紹，規(guī)范的基因編輯，即使是最簡單的對細胞系的改造，還需要設計并合成sgRNA、細胞培養(yǎng)、細胞轉(zhuǎn)化、變異體篩選和鑒定等過程;如果是對植物做基因編輯，還要加上再生植株、自交等操作過程;如果是基因編輯動物，就更加復雜，還需要體外操作受精卵，并移植到代孕母體的子宮，以確保正常發(fā)育成新個體。除了規(guī)范使用試劑盒之外，還有很多必備環(huán)節(jié)的操作條件和更復雜的細胞操作技術，根本不是個人能夠做到的。

法案指出，由于CRISPR技術尚處于起步階段，特別是在公共消費領域，因此需要進行更多的研究以確保這些產(chǎn)品的安全。因此，消費者應該知曉，任何與CRISPR相關的基因治療產(chǎn)品都不適合自我使用。

基因編輯監(jiān)管并不是一片空白

基因編輯技術最初的目的，是對付其他手段難以見效的疾病，比如地中海貧血基因變異導致的地中海貧血。其初心是治病，不是改造人，所以必須遵守科研規(guī)則，守住倫理底線。

從學術角度上看，目前基因編輯的干預方向主要有兩種。“一種是針對人類目前無法使用正常醫(yī)療手段治療的先天基因缺陷導致的疾病，通過基因編輯手段，更改調(diào)整人類基因，達到治療目的，在這一研究方向上目前不存在明顯爭議。另一種就是預防性基因編輯，通過對胚胎進行基因編輯，消除未來患病的可能。這種研究方向目前存在比較大的爭議，主要爭議在于這種醫(yī)療方法的論證不充分，在與藥物手段對比、必要性論證以及可遺傳性改變合理性論證等方面，還有待于不斷補充和完善論證證據(jù)。”姜韜介紹。

“其實，基因編輯并沒有監(jiān)管空白，科學共同體對基因編輯的研究行為受到同行間的相互提醒、規(guī)范和監(jiān)督。”姜韜表示。

比如，2015年，美國科學院和醫(yī)學院就研究提出人類胚胎及生殖系細胞的基因編輯指南，當年由美國國家科學院、美國國家醫(yī)學院、英國皇家學會等聯(lián)合組織的人類基因編輯峰會在美國首次召開，探討了人類基因編輯技術相關的科學、倫理和社會問題，并就對基因編輯用于體細胞和生殖細胞進行監(jiān)管達成共識。

而基因編輯技術在人體的應用，則受到基因治療相關規(guī)范的監(jiān)管。

“FDA在2017年特別發(fā)布基因治療的自我管理信息，認為在人體中使用CRISPR基因編輯屬于基因治療，都要受到FDA下設的生物制品評價和研究中心監(jiān)管。”姜韜說。

姜韜認為，如果有一天這項技術被大規(guī)模應用，一定是因為要用于人類通過正常醫(yī)療手段無法治愈的遺傳疾病的治療，這也是全球科學界的普遍共識。

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基因編輯技術已進入實用階段

“目前，人類基因中有超過6000個突變單基因，這些突變基因會導致某些先天缺陷，而這些遺傳缺陷無法通過現(xiàn)有醫(yī)療手段預防治療，這就需要基因編輯技術的干預。”姜韜表示。

CRISPR就是一種多功能的基因編輯技術，在很大程度上推進了基因療法。

此次的法案提到，CRISPR技術在易用性、有效性和成本方面相較其他基因編輯技術有很大改進;它在疾病調(diào)查、預防和治療方面，有促成革命性進展的潛力。

目前已有使用CRISPR技術治療糖尿病、瘧疾和鐮狀細胞病等疾病的重要研究。“基因編輯技術早就進入實用階段了。其中成本最低、最簡便的第三代基因編輯技術CRISPR發(fā)展最快。”姜韜說。

美國加利福尼亞州在基因編輯研究領域走在世界前沿，被廣泛使用的CRISPR技術的共同發(fā)明人杜德納就來自加州大學伯克利分校。

基因編輯產(chǎn)業(yè)創(chuàng)造的市值主要來自細胞系的改造，以及基因工程、基因診斷和治療、基因編輯動植物等應用。

“目前基因編輯技術的效率還需要進一步穩(wěn)定和提高，需要有相關數(shù)據(jù)能夠進行合理的醫(yī)學論證，未來還有很長的醫(yī)學論證之路要走。美國在基因編輯核心技術升級研發(fā)方面處于領先，我國則在植物，特別是農(nóng)作物還有醫(yī)學應用方面走在世界前沿。”姜韜強調(diào)。

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